被判死刑的年轻医生希望能够治愈自己 - 在它太晚之前

2018-09-26 08:16:00

作者:东门怡

David Fajgenbaum几乎已经死了五次他已经完成了他的最后一次仪式,并且他知道他可以在任何时刻复发

尽管如此,这位32岁的医生并不浪费精力自怜他不能他太忙于尝试找到治疗这种罕见疾病的方法,这种疾病如此接近于杀死他“我意识到,如果我没有用我的余生来努力治愈这种疾病,那么没有其他人会去做,”Fajgenbaum说道

我没有更多的镜头“当Fajgenbaum年满25岁并且在宾夕法尼亚大学Perelman医学院的第三年,这位前足球运动员开始出现一系列奇怪的症状大约两周后,他注意到了淋巴结肿大,他有盗汗和压倒性的疲劳他会感到很累,以至于他在看病人之间会有五分钟的小睡

起初,Fajgenbaum将这些好奇的问题归结为一个过度劳累的医科学生他根本无法“他决心要生病他决心完成医学院治疗癌症,这种疾病在他上大学的时候夺走了母亲的生命

周五下午,当他参加妇产科检查时,他的腹部疼痛加剧了他不能再忽视了他完成了测试并进入了急诊室他后来才知道他的肝脏,肾脏和骨髓都失败但他的医生不知道为什么“我真的病了,你能得到的”,Fajgenbaum他在医院度过了将近七个星期,他患有视网膜出血,让他的左眼暂时失明

他还获得了大约70磅的液体“实际上整个战争正在体内发生,”Fajgenbaum说他的症状医生用高剂量的类固醇治疗他的症状并在没有诊断的情况下将他解雇大约一个月后,在父母在北卡罗来纳州的家中休养时,神秘的疾病又回来了复仇这次,类固醇治疗没有效果,并且Fajgenbaum在杜克大学医院的医疗团队认为他不会通过他的家人召集牧师来管理他的最后一次仪式但当医生让Fajgenbaum接受化疗方案时他的身体得到了回应治疗结果是“足够”让他活着,他说,然后,他的淋巴结活检返回诊断:Castleman病他只是模糊地记得在医学院学习这种疾病,所以他去了维基百科,以确切了解他的情况每年,美国大约有5000人被诊断出患有这种淋巴增殖性疾病,使其与Lou Gehrig病(或肌萎缩侧索硬化症)一样普遍

对于大多数患者,症状可以温和,手术可以治愈疾病Fajgenbaum不是那么幸运Castleman有三种亚型,他有最致命的形态他的症状是严重的,并且几乎没有已知的治疗方法美国国家癌症研究所的高级临床医生Tom Uldrick告诉The Faffgenbaum这样的Castleman患者,他说:“你从健康状态变得健康” “很好 - 几乎要死了”Uldrick已经就Fajgenbaum的治疗方案提供咨询,并在Fajgenbaum组织的咨询委员会任职,该组织于2012年共同创立,Castleman Disease Collaborative Network该组织在宾夕法尼亚大学医院外运作,致力于推进这种罕见疾病的研究和治疗其网站提供有关疾病和资源的更多信息,了解公众如何支持其努力在很大程度上归功于CDCN的工作 - 以及Fajgenbaum的个人研究 - 他目前正在享受他最长的时间到目前为止缓解,三年多一点Fajgenbaum一直在用他认定的药物治疗自己他自己并没有其他病人为Castleman服用过但是,他的思绪并不放松对于Fajgenbaum所拥有的Castleman类型仍然无法治愈 - 并且没有人确切知道是什么导致了他的缓刑期可能会在任何时刻拥有更罕见和更致命的Castleman形式的患者,只有35%的机会在诊断后五年内存活这种紧迫感促使Fajgenbaum每天努力挽救自己的生命,以及那些面临类似诊断的人 为了打破他达到这一点的复杂性,Fajgenbaum经常使用他的初恋的语言:足球它是有道理的每次他进步几个“码”,疾病收费并试图击倒他“我们”在中场我们已经取得了很大的进步,“Fajgenbaum说”但是接下来50码我们将接受研究,我们拥有的数据,我们将把它变成永久治疗“ Fajgenbaum从他的前两次濒死体验中恢复过来,他开始深入研究有关Castleman的已知数据他发现世界各地的研究人员之间没有相互沟通,Castleman专家实际上已经相互隔离,并且突破未能成为治愈方法 - 这是罕见疾病领域的一个常见副词如果他能够让Castleman的顶级思想定期亲自见面 - 并通过一个可访问的平台分享他们的数据 - 那么也许他可以加速在找到治愈方法的过程中,Fajgenbaum认为这是一个简单的概念,但是很少有研究人员能够在Fajgenbaum的案例中解决这个问题,它的工作“我认为Castleman疾病几乎就像连环杀手一样,”Fajgenbaum说道

它每次攻击时都会留下指纹并留下痕迹但是没有人能够把所有的线索放在一起以弄清楚如何阻止它再次打击“当HuffPost上个月访问UPenn医院的Fajgenbaum时,新面孔的医生 - 谁也是一名助理教授 - 正在为四年级的医学生教授一个为期一周的课程当他热情地讨论他的医疗之旅时,他看起来更像是他19岁时的那个人,一个健康的大学四分卫,而不是患有绝症的人

曾经如此肿胀,以至于另一位病人将他误认为是一名怀孕妇女很容易将他的赦免称为奇迹但这会破坏他的艰巨努力“Castleman挑选了错误的人是时候了,“Fajgenbaum告诉HuffPost,”我们不会再让它侥幸逃脱了“今天,CDCN由全球约400名研究人员和医生组成

它正在创建一种新的,更精简的研究模式,这正在帮助该组织治愈CDCN已经取得了一些令人印象深刻的进展例如,2011年,Fajgenbaum获得了FDA的特别许可,尝试使用siltuximab,一种仍在试验阶段的Castleman用药,它对Fajgenbaum无效,但CDCN仍然对它有信心该小组帮助推进了siltuximab的临床试验,它是目前唯一获得FDA批准用于治疗Castleman的药物这不是治愈方法,患者必须坚持使用药物治疗他们的生活其余部分但是大约有1000名患者从中受益了虽然Fajgenbaum已经开发出一种新颖的研究模型,但患者管理的倡导团体往往是r世界的推动力和必要的力量

全国罕见疾病组织教育计划副主席玛丽·邓克尔说,这些疾病是疾病

康涅狄格州的组织与其成员团体合作,通过教育,宣传,研究和患者服务开发治疗和治疗罕见疾病“我们看到了这一点在罕见的疾病社区中,“Dunkle说患者或家庭成员开始奠基”几乎每天,我们都会与正在做卓越事情的普通人交谈,因为他们突然面临生死攸关的局面“这些群体她补充说,由于患者人数如此之小,往往没有来自传统来源的资金,患者组织可以从他们的个人网络中吸取资金来筹集资金这些基金会也被纳入患者社区并且可以帮助招募临床试验对于Fajgenbaum,从地面建立一个Castleman网络2004年,当他的母亲死于脑癌后,Fajgenbaum(当时是乔治城大学的一名新生)推出了一个名为Actively Moving Forward的全国性非营利组织,该组织为失去亲人的年轻人提供支持并且他在平衡足球时做到了这一点

练习和严格的前期课程负荷“我一直都很疯狂,专注于内容,”他说这种专注的方法一直存在,尽管他的绝症在2013年,创立CDCN一年后,Fajgenbaum从医学院毕业 他还被诊断出患有一种罕见的癌症,医生认为这种癌症与Castleman有关

在他的肝脏肿瘤切除后,Fajgenbaum反弹并就读于宾夕法尼亚大学沃顿商学院

他认为MBA可以帮助他更多地运行CDCN他还开始接近Castleman他为一本受人尊敬的医学杂志写了一篇论文,提出了一种全新的观察疾病的方法直到那时,Castleman被认为像癌症一样根据Fajgenbaum的研究,它应该被认为是免疫系统紊乱2013年11月,就在他的论文发表一周后,Fajgenbaum第五次复发这是他最令人沮丧的一集,他说他刚刚与Caitlin订婚,现在是他的妻子“这是第一次”,他他说:“我有很多未来的计划

”他在宾夕法尼亚大学医院度过了将近两个月的时间,在那里他第三次接受了大剂量化疗

在他短暂的清醒期间,他制定了如何收集与他的疾病相关的每一点证据以制定案例的过程

该过程涉及从所有医院处理过医疗记录,实验室结果和其他信息

当他回到家时,他从商学院退学了花在每个醒着的时间仔细阅读那些文件他与凯特琳分享的费城公寓成了他的Castleman战争室里客厅里散落着5000多张纸“我整天都在我办公桌的客厅里”,Fajgenbaum “[Caitlin]很友好地提醒我每隔一段时间吃一次”为了建议,他经常求助于他招募到CDCN的专家团队但这是国家癌症研究所临床医生Tom Uldrick的建议这引起了大多数人的共鸣奥尔德里克推动Fajgenbaum挑出特定的药物进行评估 - 并在化疗周期结束时这样做,因此仍有症状可以追随法jgenbaum分析了他第五次复发前一年的血液样本他终于找到了一些关于可能使他的免疫系统自身发生变化的线索,他开始寻找药物来阻止这种情况一个月后他发现西罗莫司,这是一种药物

通常用于肾脏移植患者的药物这种药物可以防止免疫系统攻击新的肾脏它在Fajgenbaum向任何愿意倾听的人提出他的想法之前从未被用于Castleman疾病没有人气馁他自己试用药物,但许多医生他咨询并持怀疑态度,实际上工作Fajgenbaum并不是那么自信“我愿意承担风险,因为我们已经尝试了其他所有事情,”Fajgenbaum说“我想为我的妻子尝试一下,我想尝试一下它为我的家人和我的姐妹以及对我而言“奥尔德里克给他写了处方药,以及法伊因鲍姆的医生 - 世界上最重要的Castleman病专家,他是谁总部设在阿肯色州的小石城 - 给予了他的祝福“风险”已经证明是值得的 - 到目前为止Fajgenbaum说,他生活在“加班”他和Caitlin在2014年5月结婚,正如他们计划在一个适度的办公室UPenn医院 - Fajgenbaum在窗户上乱写方程式,俯瞰大学市中心的校园 - 他经常与其他Castleman病人会面

许多人说他们只有因为这位年轻医生的工作才有希望Fajgenbaum说他将90%的时间花在Castleman工作上10%与他的妻子“我没有任何其他爱好”,他补充说,紧张的承诺得到了回报现在已有一套明确的Castleman疾病诊断标准,因此患者得到更快的诊断

还有一个统一的术语系统,让研究更容易理解 - 并进行比较 - 大约六个月前,CDCN推出了一个患者登记处,以更有效地研究疾病

为了庆祝,结束这种疾病可能还有很长的距离“还有很多尚未解决的问题,”奥尔德里克说:“在弄清楚什么是正确的治疗方法 - 说实话 - 我们处于婴儿期”虽然Fajgenbaum知道这是真的,并且意识到他的下一集可能潜伏在拐角处,但他仍然保持乐观在某些方面,他说,他很感激这种疾病给他的观点“我希望我从来没有得到过[Castleman]我希望我能把它还给他,“他说 “但实际情况是它给了我最终的目的,”他补充道,“它给了我一些东西,让我在深夜让我醒来并在早上叫醒我这种感觉就是我的呼唤 - 我的动力 - 是我希望每个人都拥有的东西“